Статистика в медико-биологических исследованиях

Нет такого аспекта в сложном процессе создания лекарственных препаратов, в котором не применялись бы методы математической статистики: от процедуры отбора химических соединений для получения заданного спектра биологической активности на первом этапе до прогнозирования продажи уже зарегистрированного препарата. В настоящее время участие специалиста-статистика в планировании и анализе результатов клинических исследований является обычной и широко распространенной практикой. Причем возрастает роль статистика в обсуждении проекта в целом. Применительно к проведению клинических исследований математическая статистика может помочь в формулировании цели, разработке дизайна, выборе методов рандомизации, определении необходимого числа пациентов для получения статистически значимого заключения, непосредственно в проведении анализа полученных результатов, формировании заключения.

Применение статистических методов не является формальной процедурой, это — творческая деятельность. И, как любая творческая деятельность, планирование исследований и интерпретация полученных результатов требуют глубоких знаний в области математики. Велика и ответственность — часто именно статистическое оценивание результатов клинических исследований определяет решение в пользу данного метода лечения. На практике статистический анализ или формально выполняют сами медики, или уже после сбора данных их анализ поручается математикам, не имеющим отношения к медицинским приложениям. Кроме того, нередко недостаточное внимание уделяется планированию исследований, в результате уже после окончания этапа сбора информации при попытке применить статистические тесты может оказаться, что собранных данных не хватает для формирования статистически значимого вывода о преимуществах одного сравниваемого метода лечения над другим. И тут даже самые сложные математические методы анализа полученных результатов не спасут ситуацию, если они были получены в ходе неграмотно спланированного исследования.

На нашем сайте мы попытаемся дать основные представления о процедурах и методах математической статистики, применяемых в области клинических исследований, понимание сути которых в той или иной степени необходимо практически всем активным участникам процесса. Даже если при проведении исследований сами медики и не будут заниматься статистической обработкой, они должны уметь грамотно объяснить привлекаемым со стороны математикам цели и суть проводимого исследования, помочь в интерпретации получаемых результатов, т.е. перевести решаемую задачу с медицинского языка на математический. Мы надеемся, что знакомство с этим пособием будет способствовать сближению позиций медиков и математиков, принимающих участие в клинических исследованиях.

Описанию статистических методов посвящено большое количество различных учебников, ту или иную формулу для расчета известных статистических характеристик можно найти в справочниках. Нашей целью является не простое перечисление методов и схем расчетов из области математической статистики, которые принято использовать в медико-биологических приложениях, а анализ применимости этих подходов к статистической обработке результатов клинических исследований. Другими словами, мы попытались проиллюстрировать преимущества и недостатки известных статистических методов, показать «хорош» или»плох» данный подход в наиболее часто встречающихся практических ситуациях, сконцентрировав внимание на практических вопросах и часто возникающих ошибках. Поскольку в рамках одного пособия невозможно одинаково подробно осветить все темы и разобрать все возникающие статистические задачи, в каждом разделе мы привели ссылки на работы, в которых нужные методы, процедуры и примеры их использования разобраны более детально. При этом в некоторых случаях мы приводили ссылки на авторов упоминаемого метода или подхода, а в некоторых приведены ссылки на работы, в которых, по нашему мнению, данные вопросы рассмотрены достаточно подробно и доступно. Выбор тем и подмножества статистических критериев диктуется особенностями статистического анализа результатов клинических исследований. Кроме того, в рамках каждой рассматриваемой темы мы не стремились привести весь известный набор математических формул, поскольку в настоящее время для проведения статистического анализа все шире используются пакеты прикладных программ, включающие обычно весь спектр статистических процедур и методов анализа данных. Однако мы надеемся, что приведенные на нашем сайте теоретические и практические сведения помогут исследователю правильно сформулировать конкретную задачу анализа данных на языке математики и выбрать соответствующие статистические процедуры для ее решения, а также правильно интерпретировать полученные результаты.